汉氏联合干细胞科研成果系列专栏之九:受邀在《科学》学术期刊评述中国干细胞研究进展

　　《科学》(Science)是全球最权威的学术期刊之一，能够在《科学》上发表文章是科研工作者无上的荣耀，也是科研实力的最佳证明。

　　在很长一段时期内，中国的科学研究一直落后于西方发达国家，很少有科研成果可以在《科学》上发表。但随着我国科学研究环境的不断优化，中国的科学研究有了长足的进步。

　　中国干细胞再生医学

　　最近10多年，中国的生命科学研究，尤其是干细胞领域已处于国际领先地位。

　　在这一背景下，2012年《科学》曾出版一期增刊，专门报道中国干细胞再生医学的研究现状。这一增刊特意融入了中国元素，在封面写了“再生”两个汉字，充分体现了《科学》对中国干细胞再生医学领域所取得成就的尊重。

　　这一期的增刊，邀请了数位在干细胞领域有重大影响力的中国科学家撰文，介绍中国干细胞再生医学研究的进展。

　　其中一位被邀请的科学家是北京汉氏联合生物技术股份有限公司(简称汉氏联合)董事长兼首席科学家-韩忠朝院士。

　　临床级脐带和胎盘干细胞库

　　韩忠朝院士在《科学》杂志介绍了哪些进展呢？

　　韩忠朝院士从脐带血造血干细胞谈起，介绍了围产期脐带和胎盘间充质干细胞制备技术的建立和存储库的组建，以及干细胞的临床治疗应用。

　　从2002年开始，韩忠朝院士团队开始组建临床级脐带和胎盘干细胞库。

　　这是一项首创性的工作，世界范围内没有先例可以借鉴。

　　经过长期的艰苦努力，团队在2006年终于成功建立临床级脐带和胎盘间充质干细胞库。并且建立了临床级脐带和胎盘间充质干细胞的质量标准体系，包括:表型、纯度、生物活性、基因稳定性、细菌污染、内毒素含量、成瘤性、促瘤性等。

　　另外，团队进行了脐带和胎盘间充质干细胞的临床治疗研究，包括系统性硬化症(一种自身免疫性疾病)和重度2型糖尿病，均取得了良好的治疗效果。

　　成功救治一位4岁小患者

　　在这次撰文中，重点描述了如何成功救治一位患有重型再生障碍性贫血的4岁男孩的故事。

　　什么是再生障碍性贫血？

　　再生障碍性贫血简称再障，是一组由多种病因所致的骨髓造血功能衰竭性综合征，以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征，临床以贫血、出血和感染为主要表现。确切病因尚未明确，再障发病可能与化学药物、放射线、病毒感染及遗传因素有关。

　　骨髓可以被视作是能够生长出各种血细胞的土壤。当发生再生障碍性贫血时，土壤(骨髓)因各种原因变得越来越贫瘠了，不能再生长出庄稼(血细胞)了。

　　脐带血造血干细胞、脐带间充质干细胞共移植

　　在这位小患者出生时，研发团队为他同时保存了脐带血造血干细胞和脐带间充质干细胞。

　　这位小患者在入院时病情严重，皮肤有多个出血点，口腔有溃疡，并且持续发烧。入院后，血细胞计数仍不断下降，并在住院第10天时发生重度全血细胞减少症。

　　由于小患者的各项临床指标都很差，单纯采取造血干细胞移植能成功救治的希望很渺茫。

　　为了提高救治的成功率，研发团队建议采用自体脐带血造血干细胞和脐带间充质干细胞共移植的方式来救治。

　　临床医疗专家同意了这一方案，对小患者进行了脐带血造血干细胞和脐带间充质干细胞的共移植。

　　移植后，小患者的临床症状迅速得到改善，造血功能在移植36天后得以恢复(如下图)。

　　移植后小患者的血红蛋白（HB）、RET（网织红细胞）、BPC（血小板）、ANC（中性粒细胞）数量显著提升

　　这是脐带血造血干细胞和脐带间充质干细胞共移植治疗重度再生障碍性贫血的首次报道，对开发再生障碍性贫血治疗新技术意义重大。

　　为什么两种干细胞共移植，成功率会大大提升？

　　如果造血干细胞是能够生长出血细胞的种子，那么间充质干细胞(能够分泌大量营养因子)就是肥料。播种的同时施以肥料，自然会促进种子生长发芽。

　　临床级细胞库技术促进干细胞新药开发

　　临床级脐带和胎盘间充质干细胞库不仅是促进干细胞临床治疗应用的基础，也为开发标准化干细胞药物提供了可能。

　　在《科学》杂志报道6年后，2018年和2019年汉氏联合有3款干细胞1类新药分别收到中国药监局和法国药监局的新药受理通知书。在干细胞新药研发领域，中国真正走在了世界前列。

　　结语

　　中国在物理、化学、生物学等领域的发展起步晚，与世界先进水平仍有较大差距。干细胞作为新兴的医疗技术领域，国内外的差距并不大。尤其是在脐带和胎盘干细胞库、规模化制备、新药开发等方面，甚至处于世界领跑地位。

　　《科学》杂志之所以为中国的干细胞科技发展状况做专刊，也进一步证明了中国在干细胞领域的科技实力。