自2019年以来，国内干细胞技术发展取得不错的成绩，目前干细胞临床研究备案机构增至119家，备案项目增至69个，6款干细胞新药获得临床试验默示许可。
这6款新药皆为间充质干细胞产品1类新药，其中有3款来源于围产期组织（胎盘、脐带）干细胞，这6种新药被用于治疗脑卒中、糖尿病足、移植物抗宿主病、膝关节炎。下面为大家介绍一下这6款干细胞新药。
适应症：缺血性脑卒中 受理号：JXSL1900126脑卒中，也称中风，是常见的一种难治性神经系统疾病。在脑卒中患者中仅有30%～40%能够完全康复或轻微功能障碍，50%～70%会失明、失语、遗留肢体瘫痪等重度残疾，给患者带来巨大的生活负担，造成身心的巨大痛苦。脑卒中是我国成年人致死、致残的首位病因，在世界各国均是主要的致死原因。干细胞可以分化成人体内的功能细胞，包括神经细胞，从而修复因疾病造成的细胞损害。汉氏联合研发团队深入研究了干细胞对中风、脑出血和重症肌无力等难治性神经系统疾病的治疗作用，研究成果在国际上发表了论文，受到国际同行的认可。
汉氏联合成果专栏28：探索干细胞对神经系统疾病的治疗作用
18位中风幸存者，这些患者的平均年龄为61岁，距离他们第一次中风已经有6个月至3年之久。所有的患者都存在运动障碍，包括无法控制手臂、无法自主走路等等。斯坦福大学的神经学教授Gary Steinberg团队选取间充质细胞，将其注入患者因中风损伤的大脑区域。干细胞移植治疗一个月后，患者开始出现恢复的迹象，且随着时间推移好转程度逐渐明显。近一半的患者在干细胞治疗后都出现了积极的临床效果，且他们运动功能的改善已经持续了超一年以上时间。案例来源：《Stroke》，斯坦福大学的神经学教授Gary Steinberg团队适应症：糖尿病足溃疡 受理号：CXSL1800117 研发企业：北京汉氏联合生物技术股份有限公司糖尿病足病，是糖尿病患者下肢截肢的主要原因。全球糖尿病患者中，有15%～20%的患者可能在其病程中发生足溃疡或坏疽。糖尿病足病的截肢率是非糖尿病患者的15倍。中国的糖尿病足病发病率逐年增加的趋势已日渐明显，糖尿病足病所带来的医学和社会问题已开始受到国内诸多学者的重视。间充质干细胞具有免疫调控及旁分泌作用，在组织愈合中发挥重要的作用。糖尿病足发生溃疡的原因比较复杂，最重要的原因是由于局部缺血和炎症因子浸润，导致自体修复愈合障碍，加之容易感染，导致溃疡经久不愈。目前治疗手段有限，部分患者最终只能选择截肢。间充质干细胞及其分泌的因子可以构建侧支循环，缓解缺血症状，同时具有抑制炎症，调控免疫，维持溃疡创面局部微环境稳态，最重要的是激活和招募自体干细胞进行修复。一例57岁的2型糖尿病足女性患者，足部溃疡经久不愈，应用常规治疗后患者溃疡无明显愈合迹象。患者伤口局部施以人胎盘间充质干细胞凝胶进行治疗。
治疗3周后患者足部溃疡几乎完全愈合，可正常下地活动。随访6个月，患者足部溃疡未复发。
案例来源：Three-week topical treatment with placenta-derived mesenchymal stem cells hydrogel in a patient with diabetic foot ulcer: A case report. Medicine (Baltimore). 2017 Dec;96(51):e9212. Zeng X, Tang Y, Hu K, Jiao W, Ying L, Zhu L, Liu J, Xu J.
适应症：用于治疗激素耐药的急性移植物抗宿主病 受理号：CXSL1900124移植物抗宿主病（graft-versus-host disease，GVHD）。这是异基因造血干细胞移植后最主要的并发症，是一种多系统损害（皮肤、食管、胃肠，肝脏等）全身性疾病，是造成死亡的重要原因之一。间充质干细胞具有强大的免疫调节功能，可通过多种方式支持骨髓正常造血，不仅能显著提高造血干细胞移植后患者的存活率，预防和治疗GVHD，而且无显著副作用，能显著提升患者的生存质量。在福建协和医院，12岁的宁德女孩被查出再生障碍性贫血，进行了骨髓移植。她产生了免疫排斥反应，感染了重症肺炎，咳血昏迷，被送回医院抢救。
在其住院期间，福建汉氏联合干细胞科技有限公司联合天津昂赛细胞基因工程有限公司，捐出11万元制备胎盘间充质干细胞，用于小患者的治疗。目前，该女孩病情稳定，已从重症监护室转移到普通病房，将继续进行治疗。案例来源：海峡都市报，2019年4月14日，《多方接力，血液病女孩闯生死关》四、药品：人脐带间充质干细胞注射液 适应症：膝骨关节炎 受理号：CXSL1900016五、药品：自体人源脂肪间充质祖细胞注射液 适应症：膝骨关节炎 受理号：CXSL1900075六、药品：CBM-ALAM.1异体人源脂肪间充质祖细胞注射液 适应症：膝骨关节炎 受理号：CXSL1800109骨关节炎是一种以关节软骨的磨损、破坏、丢失，并伴有关节周围骨质增生的一种退行性疾病，主要表现为关节疼痛及功能障碍，其发病率位列非传染性疾病排名的前10位。根据美国国立卫生研究院基金会，在美国有2700万名膝骨关节炎患者，在60岁以上的人群中有13%的人为有症状的膝骨关节炎患者。2011年，据《国际风湿病杂志》报道，中国约有5700万名膝骨关节炎患者。间充质干细胞能分化形成多种组织细胞，如骨细胞、软骨细胞、肌肉细胞、脂肪细胞和神经细胞等。除修复替代损伤的组织外，间充质干细胞在炎症环境调控下会发挥免疫调节功能和其强大的旁分泌作用，可以用于治疗广泛的退行性和炎性疾病。12名年龄在45岁至65岁的中度至重度膝骨关节炎患者，这些患者被分为3组，每组接受不同剂量的间充质干细胞注射，每组注射的剂量分别为100万、1000万、5000万个间充质干细胞。在12个月结束时，所有患者的疼痛程度和生活质量都有了显著改善，剂量越高，结果越有效。
案例来源：《干细胞转化医学》（Stem Cell Translational Medicine），Bone marrow mesenchymal stromal cells in patients with osteoarthritis results in overall improvement in pain and symptoms and reduces synovial inflammation
除了脑卒中、糖尿病足、移植物抗宿主病、膝骨关节炎这4种疾病外，我国已经批准干细胞技术在几十种疾病的治疗中开展临床研究，如急性心梗、小儿脑瘫、帕金森病、阿尔茨海默症、卵巢功能不全、慢阻肺、肝硬化、银屑病、糖尿病、烧伤等。
面对本次的新冠病毒“疫”情，干细胞疗法也发挥了重要作用，已有相关患者使用干细胞疗法后顺利康复出院。随着干细胞临床研究的进一步发展，相信干细胞疗法将为更多的患者带去治愈希望！
