随着我国人口老龄化速度加快，神经退行性疾病患病率逐步升高。然而此类疾病相关的有效治疗方法却寥寥无几。干细胞为神经退行性疾病的治疗带来了新思路。

        神经退行性疾病介绍

　　这是一种大脑和脊髓的细胞神经元丧失的疾病状态。大脑和脊髓由神经元组成，神经元有不同的功能，如控制运动，处理感觉信息，并作出决策。神经退行性疾病按表现出的病症可以分为两类， 一类影响运动， 另一类影响记忆以及相关的痴呆症。

　　神经退行性疾病包括阿尔茨海默病、帕金森氏病、渐冻症（肌萎缩性侧索硬化症）、多发性硬化症、脊髓小脑性共济失调等。

干细胞治疗神经退行性疾病相关研究

阿尔茨海默症

　　目前，全球范围有24项干细胞治疗老年痴呆的临床研究在美国临床试验登记系统（ClinicalTrials.gov）中备案。

　　2018年4月，由韩国生物技术公司NatureCell及Rbio共同经营的生物之星干细胞研究所宣布，干细胞药物AstroStem获批在日本福冈三一诊所（TrinityClinic Fukuoka）商业化使用。也就是说4月12日起，该诊所就可开始使用干细胞药物治疗阿尔茨海默症。

　　AstroStem属于间充质干细胞，采用了具有13年研发史的技术。该疗法在美国开展的I期和II期试验已于2016年11月获得FDA审批准入，自2008年以来，该研究团队一直在评估静脉注射的安全性，并且静脉注射的安全性已经美国的临床试验中得到了证实。在多项小分子药物研究失败的情况下，干细胞疗法燃起阿尔茨海默病治疗的新希望。

帕金森氏病

　　科研人员发现干细胞可衍生成分泌多巴胺的神经元，运用干细胞疗法有助于恢复帕金森病患者的神经功能。

　　Aspen是一家为帕金森病患者提供自体神经元替代疗法的公司，由世界著名干细胞科学家Jeanne F. Loring博士任首席技术官。公司利用干细胞生物学和基因组学技术，为帕金森病提供了世界上第一个自体诱导多能干细胞（iPSC）衍生的神经元替代疗法。

　　目前，该公司的主要产品ANPD001正在接受研究性新药（IND）的评估，主要用于治疗偶发性帕金森氏病。Aspen的第二个产品ANPD002将基因校正和自体神经元疗法相结合，用于治疗帕金森氏病的遗传形式。

　　2019年，河北医科大学报道，他们对34例帕金森患者应用人脐带间充质干细胞外周静脉滴注移植治疗。对纳入患者进行自身前后对照研究， 结果显示人脐带间充质干细胞经静脉移植对帕金森患者安全有效，可以改善帕金森患者运动功能及睡眠质量。

渐冻症

　　冰桶挑战和北大女博士娄涛的去世，让大家认识了渐冻症，这类神经退行性疾病，目前无有效的治疗手段。

　　2020年年初，Kadimastem公司宣布他们开展的肌萎缩侧索硬化（ALS）细胞治疗的I/IIa期临床试验取得重大进展。

　　事实上，这家机构开发的这款疗法也曾多次被报道——AstroRx。这是一款从多能干细胞分化而成的神经支持类细胞（人类星形胶质细胞），可用于治疗ALS和其他神经退行性疾病。

　　治疗3个月后，ALS患者运动功能评分改善0.26分，而治疗3个月前同一患者运动功能评分恶化0.87分。经过6个月的监测，未见严重副作用，无治疗剂量相关的毒副作用。

　　目前该机构正在探究如何优化治疗策略以取得更好的治疗效果。而早在2018年11月，FDA就授予AstroRx的孤儿药定位用于治疗ALS。

多发性硬化症

　　关于干细胞治疗多发性硬化症，其实早在2008年汉氏联合科研团队就对其进行了研究。1位55岁女性，入院检查显示感觉丧失，四肢瘫痪，经传统医疗手段治疗8个月后病情没有改善。2008年8月，开始间充质干细胞治疗，移植3天后，患者感官受损明显减轻。移植9天后，患者可以坐起。移植52天后，患者在神经系统方面表现出明显的改善，甚至可以不用家人帮忙做一些事情。移植5个月后，她可以在不需要帮助的情况下慢慢走动，恢复良好。

脊髓小脑性共济失调

　　《中国组织工程研究》期刊于2013年发表一项相关研究：对接受间充质干细胞治疗的27例确诊脊髓小脑性共济失调患者进行综合统计分析，其中6例进行自体骨髓间充质干细胞腰穿治疗，21例行异体脐带间充质干细胞腰穿结合静脉输注治疗。结果显示，所有27例脊髓小脑共济失调患者行间充质干细胞治疗过程中以及治疗前后均未及明显不良反应。其中6例患者采用自体骨髓间充质干细胞治疗后效果均不明显。另外21例患者行异体脐带间充质干细胞输注治疗，治疗后3个月与治疗前比较，患者自觉症状均有一定程度改善，ICARS评分明显降低(P0.05)。说明脐带间充质干细胞治疗是安全的，可以一定程度地改善脊髓小脑性共济失调患者的临床症状，提高患者生活质量。

　　随着时间推移，科研工作者们在干细胞治疗神经退行性疾病相关的研究越来越多。同时，干细胞已被应用于多种衰老相关性疾病，如老年性关节炎、老化衰弱症、中老年人常见的心脑血管疾病。由此可见，干细胞对提高老年人生活质量、缓解或治愈病痛具有重要作用。