韩忠朝：让干细胞技术点亮生命的曙光
来源：科学时报
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韩忠朝
细胞是构成人体组织器官的基本单位，人体大约由200多种类型的60万亿个细胞构成。在人的一生中，身体内各种细胞需要不断地更新，而这些新陈代谢的任务就是由一类特殊的细胞——干细胞来完成。
揭秘干细胞
干细胞的“干”译自英文stem，有“树干”和“根源”之意。人体在发育过程中产生并保存了一些处于未分化或低分化状态的“干细胞”，它们陪伴我们终生并不断地更新人体的各种组织。
干细胞保存自己的方法就是进行“不对称分裂”，即在分裂时，一个子细胞仍然是干细胞，另一 个细胞则分化成替补细胞；在需要的时候，干细胞也可以进行“对称分裂”，形成两个干细胞。 干细胞以这两种分裂方式在不断生成替补细胞的同时，也使自己的数量保持稳步递减，如果我们能够额外补充自己的干细胞，理论上讲就可以延年益寿。
早期未分化的胚胎细胞叫做胚胎干细胞，胎儿组织中的干细胞叫胎体干细胞，胎盘脐带中的干细胞为出生期干细胞，而出生后留存体内的干细胞叫做成体干细胞。这几种干细胞也是目前获取人体干细胞的主要来源。
获得胚胎干细胞最适当的时机是在受精后5到7天的囊胚期，因为这时细胞外面的包层将发育成胎盘，里面的一团细胞还没有分化。将这些细胞取出后放在适当的培养环境中，就可以生成胚胎干细胞的细胞系。但最新的研究表明，胚胎干细胞在体外长期培养中 容易发生基因变异，有致瘤的可能，所以胚胎干细胞理论研究很有价值，但离临床应用还有一定的距离。
发育10个星期以上的胎儿已经开始发育出各种组织，里面含有大量的组织特异性干细胞，这些胎儿干细胞能够形成与所在组织有关的细胞，是研究组织形成过程的好材料，培养条件也比胚胎干细胞容易。
新生儿出生时，胎盘、脐带组织和脐带里含有大量的造血干细胞。由于这些干细胞是在人体发育 的早期形成，组织特异性抗原的表达程度还比较低，因而可以比较容易地应用在其他人身上。经过诱导，这些干细胞还可以发育成其他系统的细胞，实用性很强，因 而成为继骨髓干细胞之后临床广为应用的干细胞。
成人干细胞最容易取得和应用最广的就是骨髓干细胞，其中包括造血干细胞和间质干细胞。前者 分化出所有类型的血细胞，后者可以产生骨、软骨和脂肪细胞。其他组织也可提取到干细胞，如皮肤、小肠、大脑、眼睛、胰脏、肝脏、脂肪、肌肉、羊水、月经 血、乳汁等，但目前这方面仍处于研究阶段。
临床应用前景可期
异常的干细胞本身是疾病之源，比如地中海贫血等遗传性血液病，它就是由于造血干细胞基因变异，造成分化形成的红细胞不能有效地输送氧气；癌症细胞无节制地大量增殖，原因也在于干细胞阶段发生了突变。
干细胞有生成身体内所有类型的细胞的能力，当前世界上许多国家都投入大量经费研究干细胞。 科学家们已经开始利用患者自身的干细胞长出新的组织，比如长出皮肤用于大面积烧伤患者，长出新的血管神经来代替已经损坏的血管神经。并且尝试在体外长出 骨、软骨、气管，甚至完整的器官，如心脏、肝脏、肾脏等。
储存临床用干细胞的技术平台被称为干细胞库或干细胞药房，据美国干细胞专家戴维·沃伯顿预 测，20年后干细胞药房将遍地开花。实际上，自1992年美国纽约建立第一个脐血库后，全世界已建上百个脐血库，我国至今已有近10个脐血库。我们中心及 合作企业相继在世界上首创脐带间充质干细胞库、胎盘亚全能干细胞库、胎盘造血干细胞库。
另外，还有胚胎干细胞库、脂肪干细胞库、宫内膜干细胞库等不断出现，这些技术平台的建设和发展促进了我国的干细胞再生医学研究。
强调负责任的治疗
在干细胞的临床应用上，造血干细胞移植已经临床使用了半个多世纪，治愈了数以万计的白血病 患者，技术日渐成熟，而其他领域目前在全球范围内仍处于实验性治疗和临床试验阶段，包括有效性和安全性在内的很多问题依然有待进一步研究。然而，如果打开 搜索网站，输入“干细胞治疗”，得到的搜索结果大约有数百万条，让人眼花缭乱。
从理论上说，干细胞确实可用于许多种疾病的治疗，不过，真正达到临床治疗的并不多。临床治 疗与实验性治疗和临床试验是有区别的。临床治疗是一种由医学共同体公认的安全、有效的办法。实验性治疗是指对一些经公认的医疗技术治疗后无效的疾病患者采 用有科学依据的探索性治疗。而临床试验的目的是为了获取一些尚不知道的普遍化的知识，是有风险的，并且试验过程需要一定的科研设计。
科学界强调负责的干细胞临床应用，应重点对干细胞来源、干细胞制品质量和医学伦理这三个方面负责。
第一，控制干细胞来源。这是保障干细胞疗法安全的第一步。可来自本身，也可来自别人的捐赠。无论哪种来源，采集时均应有知情同意书，对捐赠者须经严格的健康筛选。
第二，控制干细胞产品质量：从“来源控制”起，用于临床的干细胞制品的每一制造步骤和最终产品都要检测分析。细胞产品的质量应符合国内外通用或公认的技术标准。
第三，严格医学伦理审查：伦理审查应遵循：不伤害原则、知情同意原则、对病人有利原则、尊 重原则、捐献自愿无偿的原则。应设立干细胞疗法伦理委员会，对医疗科室、干细胞来源及捐赠手续、干细胞制品质量、用于具体疾病指征的科学依据、干细胞疗法 潜在毒性的评估、临床试验方案的合理性等环节进行审查。
（作者系国家干细胞工程技术研究中心主任）
