帕金森氏症治疗新发现

2016-11-073298点击

 

帕金森氏症治疗新发现
 
       剑桥怀特海德生物医学研究所的一支科研小组, 确定了一种化合物可以扭转帕金森氏症患者干细胞所产生的脑细胞的毒性,该研究论文发表在近日的《科学》杂志上。 该研究目前还处于早期阶段,科学家们甚至还不能使用“药品”这个词来描述他们从200,000多种化合物中筛选出的这种小分子。不过,他们使用的方法证明了将多种生物技术结合在一起的效力。
 
       怀特海德研究所主要负责人 Susan Lindquist 的实验室一直在努力使用面包酵母来模拟复杂的神经退行性疾病。研究人员将酵母进行工程设计, 使之过度生产蛋白质α-突触核蛋白(帕金森氏症患者的大脑中形成的有毒的团块)。 与人脑细胞类似,当蛋白质形成集群时酵母发生了病变。然后,研究人员开始寻找能能够扭转酵母病变的化合物,并给它们施药。 其中多种化合物似乎都很有前途,其中的一种似乎能清除α-突触核蛋白集群。研究人员将这种化合物用于蛔虫和小鼠脑细胞实验时都取得了可喜的成果。
 
       Lindquist实验室的另一位科学家 Vikram Khurana 博士,招募了一批帕金森氏症患者来获取他们的皮肤样本,并使用某种技术从这些皮肤样本中制造出干细胞,进一步制造出折磨帕金森氏症患者的神经元,由此获得2012年诺贝尔奖。
 
       研究人员将新发现的这种化合物用于这些神经元, 发现该化合物有逆转病理的迹象,与在酵母细胞中发挥的功能一致。“这是一个真正的惊喜,”Khurana博士说,“现在整个团队都在致力于调整该化合物,做出一些化学改变,使它可以在动物身上测试。”类似的实验现在可以用来协助开发各种用于神经变性疾病治疗的药物,包括ALS(卢伽雷氏病)和阿尔茨海默氏症。

 

 

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