细胞药品用于ALS、老年痴呆症治疗
利用干细胞技术， 约翰霍普金斯大学的研究人员与 Isis 制药公司的合作者开发了一些新的化合物，这些物质能阻止肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ ALS）和额颞叶痴呆症中引起大脑损伤的毒性作用。 研究者从ALS患者的皮肤获取诱导多能性干细胞，制作出神经元。 ALS患者的C9ORF72基因发生了突变，会破坏体内与正常的神经元功能相关的蛋白质的生成过程。C9ORF72基因突变在额颞叶痴呆症中也有体现。额颞叶痴呆症是仅次于阿耳滋海默氏病的第二大老年痴呆类型。 约翰霍普金斯大学和 Isis 的研究人员合作，通过导入正常的RNA，研究人员可以令突变的基因重新表达行使正常功能。Isis公司计划用几年时间进一步完善该技术以便将其推向市场。
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