我国启动针对艾滋病的造血干细胞基因疗法
据新华社武汉5月21日电 国家卫生计生委艾滋病防治科技重大专项“基于自体造血干/祖细胞遗传改造的艾滋病基因治疗”日前在武汉大学启动,探索艾滋病功能性治愈方法。
综述近年来的最新研究进展,目前世界范围内尚无针对艾滋病的特效或根治性治疗方法。美籍华裔科学家何大一于1996年提出的鸡尾酒疗法在减轻患者痛苦、延长患者寿命等方面取得了一定的效果。所谓鸡尾酒疗法原指“高效抗逆转录病毒治疗” (HAART),通过三种或三种以上的抗病毒药物联合使用来治疗艾滋病。该疗法把蛋白酶抑制剂与多种抗病毒的药物混合使用,可以减少单一用药产生的抗药性,最大限度地抑制病毒的复制,但药物只能控制病毒复制,不能彻底清除病毒。
此次由武汉大学承担的该项目使用基于造血干细胞的基因治疗法,有望通过对感染个体嵌入一个或多个基因,来抵抗艾滋病病毒。项目主要负责人、武汉大学基础医学院院长郭德银介绍,课题主要是通过艾滋病病毒携带者自身造血干细胞与祖细胞,研发出制备高效稳定抵抗艾滋病病毒的自体造血干细胞的核心技术,建立并优化艾滋病基因治疗的临床方案,探索艾滋病基因治疗从基础研究向临床医学应用转化,最终达到艾滋病功能性治愈的目的,降低我国艾滋病发病率和死亡率。
造血干细胞移植治疗艾滋病是近年来热门的研究话题,之前的研究表明,造血干细胞能够抵抗HIV的感染,通过造血干细胞移植来治疗艾滋病技术可促进患者免疫功能的恢复。可见,造血干细胞不仅对于一般的血液系统疾病,如贫血、白血病等具有良好的治疗效果,对于棘手的艾滋病也具有治疗潜能。
造血干细胞主要来源于骨髓、外周血、新生儿脐带血和胎盘组织。骨髓和外周血造血干细胞的获取或多或少会对供者有影响,而脐带和胎盘组织在分娩时常被丢弃,分离取得其中宝贵的造血干细胞不会对产妇和新生儿造成任何危害。不过,脐带血中造血干细胞数量有限,只够30kg以下儿童使用,而国内外的文献都证实胎盘组织造血干细胞是脐血的5-10倍,足够1至2个成年人使用。正因为如此,在新生儿出生时为他或她留存胎盘组织造血干细胞是一件明智的抉择,是为将来的不时之需做出的最好准备。
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