神经干细胞移植治疗ALS安全可行

2016-11-073507点击

神经干细胞移植治疗ALS安全可行

       密歇根大学Feldman等研究者,首次报道了使用人类脊髓源性神经干细胞移植治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的可行性与安全性研究的研究结果。文章发表在Ann Neurol杂志。ALS,一种以运动神经元变性为特征的致命的神经退行性疾病, 目前尚无有效治疗措施, 近年来应用干细胞治疗ALS的研究日益增多。

       干细胞本身具有分化潜能,可能替代损失的运动神经元细胞,提供神经营养因子的支持,并且改善疾病的微环境。体内体外的实验研究结果均支持干细胞移植疗法。 该项“开放式的人类神经干细胞移植治ALS”第1阶段研究于2009年经过美国食品和药物管理局的批准,评估干细胞移植到腰椎和/或颈椎脊髓区域治疗ALS的安全性和可行性。

       最初试验选择了12例 ALS 患者,分别接受颈椎椎管内神经干细胞注射和腰椎注射。所有注射使用一种新颖的注射装置,每次注射100,000神经干细胞。12例移植案例未出现严重的不良反应。评估包括详细的术前和术后神经功能预后的测量。连续随访结果显示颈椎注射过程耐受性良好,患者病情都没有加重,表明颈椎和双定位方法的安全性和可行性。 分析预后数据,初步发现了干细胞生物活性的潜在窗口期,并确定临床评估手段与萎缩侧索硬化症功能评分量表修订版关系紧密。该论文首次报道了 ALS患者接受颈髓双定位移植方法的安全性与可行性,提示未来研究应进一步确定细胞的使用剂量并且对疗效进行评估。

TOP

关注我们