国科发资〔2017〕298号

各省、自治区、直辖市及计划单列市科技厅（委、局），新疆生产建设兵团科技局，国务院各有关部门科技主管司局，各有关单位：
根据国务院印发的《关于深化中央财政科技计划（专项、基金等）管理改革的方案》（国发〔2014〕64号）的总体部署，按照国家重点研发计划组织管理的相关要求，现将“干细胞及转化研究”等15个重点专项2018年度项目申报指南予以公布。请根据指南要求组织项目申报工作。有关事项通知如下。

一、项目组织申报要求及评审流程
1. 申报单位根据指南支持方向的研究内容以项目形式组织申报，项目可下设课题。项目应整体申报，须覆盖相应指南方向的全部考核指标。项目申报单位推荐1名科研人员作为项目负责人，每个课题设1名负责人，项目负责人可担任其中1个课题的负责人。
2. 项目的组织实施应整合集成全国相关领域的优势创新团队，聚焦研发问题，强化基础研究、共性关键技术研发和典型应用示范各项任务间的统筹衔接，集中力量，联合攻关。
3. 国家重点研发计划项目申报评审采取填写预申报书、正式申报书两步进行，具体工作流程如下：
——项目申报单位根据指南相关申报要求，通过国家科技管理信息系统填写并提交3000字左右的项目预申报书，详细说明申报项目的目标和指标，简要说明创新思路、技术路线和研究基础。项目申报单位应与所有参与单位签署联合申报协议，并明确协议签署时间；项目申报单位和项目负责人须签署诚信承诺书。从指南发布日到预申报书受理截止日不少于50天。
——各推荐单位加强对所推荐的项目申报材料审核把关，按时将推荐项目通过国家科技管理信息系统统一报送。
——专业机构在受理项目预申报后，组织形式审查，并根据申报情况开展首轮评审工作。首轮评审不需要项目负责人进行答辩。根据专家的评审结果，遴选出3-4倍于拟立项数量的申报项目，进入答辩评审。对于未进入答辩评审的申报项目，及时将评审结果反馈项目申报单位和负责人。
——申报单位在接到专业机构关于进入答辩评审的通知后，通过国家科技管理信息系统填写并提交项目正式申报书。正式申报书受理时间为30天。
——专业机构对进入答辩评审的项目申报书进行形式审查，并组织答辩评审。申报项目的负责人通过网络视频进行报告答辩。根据专家评议情况择优立项。对于支持1-2项的指南方向，如答辩评审结果前两位的申报项目评价相近，且技术路线明显不同，可同时立项支持，并建立动态调整机制，结合过程管理开展中期评估，根据评估结果确定后续支持方式。

二、组织申报的推荐单位

1. 国务院有关部门科技主管司局；

2. 各省、自治区、直辖市、计划单列市及新疆生产建设兵团科技主管部门；

3. 原工业部门转制成立的行业协会；

4. 纳入科技部试点范围并评估结果为A类的产业技术创新战略联盟，以及纳入科技部、财政部开展的科技服务业创新发展行业试点联盟。

各推荐单位应在本单位职能和业务范围内推荐，并对所推荐项目的真实性等负责。国务院有关部门推荐与其有业务指导关系的单位，行业协会和产业技术创新战略联盟、科技服务业创新发展行业试点联盟推荐其会员单位，省级科技主管部门推荐其行政区划内的单位。推荐单位名单在国家科技管理信息系统公共服务平台上公开发布。

三、申请资格要求
1. 牵头申报单位和参与单位应为中国大陆境内注册的科研院所、高等学校和企业等，具有独立法人资格，注册时间为2016年9月30日前，有较强的科技研发能力和条件，运行管理规范。政府机关不得牵头或参与申报。申报单位同一个项目只能通过单个推荐单位申报，不得多头申报和重复申报。
2. 项目（课题）负责人须具有高级职称或博士学位，1958年1月1日以后出生，每年用于项目的工作时间不得少于6个月。
“干细胞及转化研究”、“纳米科技”、“量子调控与量子信息”、“蛋白质机器与生命过程调控”4个重点专项中设立青年科学家项目，青年科学家项目不设课题，项目负责人及参与人员均应为1983年1月1日以后出生。青年科学家项目负责人须同时具有高级职称和博士学位。
3. 项目（课题）负责人原则上应为该项目（课题）主体研究思路的提出者和实际主持研究的科技人员。中央和地方各级政府的公务人员（包括行使科技计划管理职能的其他人员）不得申报项目（课题）。
4. 项目（课题）负责人限申报1个项目（课题）；国家重点基础研究发展计划（973计划，含重大科学研究计划）、国家高技术研究发展计划（863计划）、国家科技支撑计划、国家国际科技合作专项、国家重大科学仪器设备开发专项、公益性行业科研专项（以下简称“改革前计划”）以及国家科技重大专项、国家重点研发计划重点专项在研项目（含任务或课题）负责人不得牵头申报项目（课题）。国家重点研发计划重点专项的在研项目负责人（不含任务或课题负责人）也不得参与申报项目（课题）。
项目骨干的申报项目和改革前计划、国家科技重大专项、国家重点研发计划在研项目总数不得超过2个；改革前计划、国家科技重大专项、国家重点研发计划的在研项目（含任务或课题）负责人不得因申报国家重点研发计划重点专项项目（课题）而退出目前承担的项目（含任务和课题）。
计划任务书执行期（包括延期后的执行期）到2018年6月30日之前的在研项目（含任务或课题）不在限项范围内。
5. 特邀咨评委委员不能申报项目（课题）；参与重点专项实施方案或本年度项目指南编制的专家，不能申报该重点专项项目（课题）。
6. 受聘于内地单位的外籍科学家及港、澳、台地区科学家可作为重点专项的项目（课题）负责人，全职受聘人员须由内地聘用单位提供全职聘用的有效证明，非全职受聘人员须由内地聘用单位和境外单位同时提供聘用的有效证明，并随纸质项目预申报书一并报送。
7. 申报项目受理后，原则上不能更改申报单位和负责人。
8. 项目的具体申报要求，详见各重点专项的申报指南。
各申报单位在正式提交项目申报书前可利用国家科技管理信息系统公共服务平台查询相关科研人员承担改革前计划和国家科技重大专项、国家重点研发计划重点专项在研项目情况，避免重复申报。

四、具体申报方式
1. 网上填报。请各申报单位按要求通过国家科技管理信息系统公共服务平台进行网上填报。项目管理专业机构将以网上填报的申报书作为后续形式审查、项目评审的依据。预申报书格式在国家科技管理信息系统公共服务平台相关专栏下载。
项目申报单位网上填报预申报书的受理时间为：2017年10月18日8:00至12月1日17:00。进入答辩评审环节的申报项目，由申报单位按要求填报正式申报书，并通过国家科技管理信息系统提交，具体时间和有关要求另行通知。
国家科技管理信息系统公共服务平台：http：//service.most.gov.cn；
技术咨询电话：010-88659000（中继线）；
技术咨询邮箱：program@most.cn。
2. 组织推荐。请各推荐单位于2017年12月8日前（以寄出时间为准），将加盖推荐单位公章的推荐函（纸质，一式2份）、推荐项目清单（纸质，一式2份）寄送科技部信息中心。推荐项目清单须通过系统直接生成打印。
寄送地址：北京市海淀区木樨地茂林居18号写字楼，科技部信息中心协调处，邮编：100038。
联系电话：010-88654074。
3. 材料报送和业务咨询。请各申报单位于2017年12月8日前（以寄出时间为准），将加盖申报单位公章的预申报书（纸质，一式2份），寄送至承担项目所属重点专项管理的专业机构。项目预申报书须通过系统直接生成打印。
各重点专项的咨询电话及寄送地址如下：
（1）“干细胞及转化研究”试点专项咨询电话：010-88225076、010-88225068。
中国生物技术发展中心，寄送地址：北京市海淀区西四环中路16号4号楼，邮编：100039。
（2）“量子调控与量子信息”重点专项咨询电话：010-68104388。
（3）“纳米科技”重点专项咨询电话：010-68104460。
（4）“蛋白质机器与生命过程调控”重点专项咨询电话：010-68104494。
（5）“大科学装置前沿研究”重点专项咨询电话：010-68104776。
（6）“全球变化及应对”重点专项咨询电话：010-68104432。
科学技术部高技术研究发展中心，寄送地址：北京市三里河路一号9号楼，邮编：100044。
（7）“国家质量基础的共性技术研究与应用”重点专项咨询电话：010-58884885。
中国21世纪议程管理中心，寄送地址：北京市海淀区玉渊潭南路8号，邮编：100038。
（8）“化学肥料和农药减施增效综合技术研发”试点专项咨询电话：010-59199378。
（9）“粮食丰产增效科技创新”重点专项咨询电话：010-59199379。
（10）“农业面源和重金属污染农田综合防治与修复技术研发”重点专项咨询电话：010-59199368、59199367。
农业部科技发展中心，寄送地址：北京市朝阳区东三环南路96号农丰大厦，邮编：100122。
（11）“七大农作物育种”试点专项咨询电话：010-68598497。
（12）“现代食品加工及粮食收储运技术与装备”重点专项咨询电话：010-68510207。
（13）“畜禽重大疾病防控与高效安全养殖综合技术研发”重点专项咨询电话：010-68598087。
（14）“林业资源培育及高效利用技术创新”重点专项咨询电话：010-68598076。
（15）“智能农机装备”重点专项咨询电话：010-68511832。
中国农村技术开发中心，寄送地址：北京市西城区三里河路54号，邮编：100045。

附件：

“干细胞及转化研究”试点专项2018年度项目申报指南

为取得干细胞及转化研究的原创性突破和推动转化应用，整体提升我国再生医学领域水平，根据《国家中长期科技发展规划纲要（2006-2020年）》部署和《国务院关于深化中央财政科技计划（专项、基金等）管理改革的方案》的要求，按照面向转化、夯实基础、突破瓶颈、实现引领的思路，设立干细胞及转化研究试点专项。

专项以我国多发重大疾病治疗为需求牵引，部署了8个方面的研究任务。2016-2017年，围绕主要任务共立项支持68个研究项目（其中青年科学家项目20项）。2018年，根据专项实施方案和“十三五”期间有关部署，结合已安排任务的执行情况和领域进展，专项将继续部署一批项目，拟优先支持20个研究方向，同一指南方向下，原则上只支持1项，仅在申报项目评审结果相近，技术路线明显不同时，可同时支持2项，并建立动态调整机制，根据中期评估结果，再择优继续支持。国拨总经费6.3亿元（其中，拟支持青年科学家项目10个，国拨总经费不超过6000万元）。

申报单位根据指南支持方向，面向解决重大科学问题和突破关键技术进行一体化设计。鼓励围绕一个重大科学问题或重要应用目标，从基础研究到应用研究全链条组织项目。鼓励依托国家重点实验室等重要科研基地组织项目。项目应整体申报，须覆盖相应指南方向的全部考核指标。

项目执行期一般为5年。一般项目下设课题数原则上不超过4个，每个项目所含单位数控制在4个以内。

青年科学家项目不再下设课题，可参考指南支持方向（标*除外）组织项目申报，但不受研究内容和考核指标限制。

1. 多能干细胞的建立与干性维持

1.1干细胞多能性的表观精密调控

研究内容：

多能性维持、多能性状态转变及细胞重编程过程中非编码核糖核酸（RNA）、RNA新型修饰以及新型蛋白修饰对多能性的精密调控。

考核指标：

发现5-7种调控人干细胞多能性的长链非编码核糖核酸（lncRNA）或其它相关分子，揭示其精确调控干细胞命运的机制；明确上述分子与干细胞状态和质量的关系；建立1-2个lncRNA遗传示踪体系；揭示3-5个lncRNA表观修饰蛋白及蛋白翻译后修饰对人始发态-原始态胚胎干细胞转变的作用和机理。

1.2异染色质调控干细胞多能性

研究内容：

异染色质组蛋白修饰及特殊区段对干细胞多能性的调控。

考核指标：

发现异染色质等影响多能干细胞命运及调控的规律，阐明2-3条新机制；揭示端粒等异染色质区影响转座子插入及激活的机制，取得3项以上新发现；解析调控转座子插入及激活基因组的3-4个异染色质组蛋白、调控蛋白及复合体的高级结构和功能。

1.3关键亚细胞水平事件调控干细胞多能性

研究内容：

多能干细胞命运维持、自我更新和定向分化过程中的细胞器功能变化、组分重塑、代谢变化及相关新型信号。

考核指标：

阐明多能干细胞命运调控过程中内涵体/自噬体/线粒体等细胞内膜系统膜转运、线粒体离子信号、能量代谢通路及产物等3种以上关键亚细胞水平事件的特点；发现上述事件调控细胞命运、介导新型核质作用模式的3-5个新机制，明确其生物学意义。

2. 组织干细胞的获得、功能和调控

2.1组织干细胞功能亚群与疗效评估

研究内容：

间充质干细胞、造血干细胞的异质性及功能亚群的分子标记、调控机制、功能特性及疗效评价.

考核指标：

鉴定不少于3种干细胞功能亚群及其分子标记体系和功能特征；解析不少于3种功能亚群在形成过程中的关键调控因子和机制；建立相应干细胞功能亚群的分离、鉴定与扩增体系；结合非人灵长类动物模型评估上述干细胞功能亚群的治疗效果。

2.2组织损伤修复中参与再生的细胞类型及来源

研究内容：

研究肝脏等组织器官损伤及修复过程中，参与再生的主要细胞类型及转分化、去分化等过程在再生中的作用及其机制。

考核指标：

针对肝等实质性器官损伤，阐明损伤过程中2-3种信号转导通路或表观遗传修饰调控细胞转分化和去分化的新机制。建立1-2项多细胞谱系标记技术，示踪在体转分化和去分化。构建1-2种可诱导的组织损伤模型和1-2种人源化动物模型，用于鉴定在体转分化和去分化。揭示2-3种微环境中调控细胞转分化和去分化的因子。

2.3心脏再生和修复的新策略

研究内容：

结合心脏再生模型和微器官，揭示心脏再生和修复的机制，建立心脏修复的新策略。

考核指标：

筛选5-7个能促进心脏微器官形成、模式动物心脏再生和修复的化学小分子、关键因子和基因，并揭示其作用机制；结合非人灵长类或其他大动物模型，建立1-2项以动员心脏干细胞、体内高效转分化或心肌移植为基础的心脏再生修复新策略。

2.4器官损伤状态下炎症微环境与间充质干细胞相互作用及演变特征

研究内容：

结合临床标本，研究肝脏、肾脏的纤维化或硬化过程中间充质干细胞与炎症的交互作用及对疾病进程的影响。

考核指标：

建立2种以上标记和评价内源性间充质干细胞的体系，明确间充质干细胞与炎症的交互作用及动态变化特征；揭示6-7种以上微环境组分调控间充质干细胞演变，以及间充质干细胞促进修复的机制；形成3种以上治疗肾脏、肝脏纤维化或硬化的新技术。

3. 干细胞定向分化及细胞转分化

3.1干细胞异质性及命运决定的调控网络

研究内容：

干细胞早期分化中单细胞水平异质性及命运调控的关键机制。

考核指标：

从单细胞分辨率解析多能干细胞体内外分化过程中基因表达及其表观遗传学调控的异质性；结合统计学发现1-2项调控多能干细胞分化和早期胚层发育的新机制；建立重要的表观遗传修饰酶、RNA结合蛋白和RNA的互作网络及调控细胞命运的一般性模型。

3.2原始生殖细胞发育和分化的调控

研究内容：

原始生殖细胞的关键调控因素及在生殖细胞特化过程中的作用。

考核指标：

建立灵长类和小鼠原始生殖细胞体外分化体系；发掘3-5个精确调控灵长类和小鼠原始生殖细胞特化、干性维持、自我更新、分化和命运决定等过程的新转录因子和表观遗传调控因素；结合新发现，优化人工配子的体外获得方案，结合生殖系统疾病模型验证人工配子功能。

3.3血液系统细胞分化图谱

研究内容：

人及相关模式动物正常及病变血液系统的干细胞分化图谱。

考核指标：

结合多谱系标记和单细胞分析等，构建人正常造血系统及2种以上恶性血液肿瘤干细胞的单细胞水平转录组、蛋白组与功能组学分化图谱；揭示3种以上分化节点细胞亚群的生物学功能及其调控机理；建立正常及病变血液细胞的单细胞水平鉴定标准。

4. 干细胞移植后体内功能建立与调控

4.1干细胞的示踪及评价

研究内容：

大动物干细胞多模示踪技术及动态评价体系。

考核指标：

建立3种以上可用于大动物活体多模示踪的人多能干细胞系；开发能示踪外源性和内源性干细胞及评价细胞功能的新技术各2-3项，至少各1项可用于临床；结合大动物模型，明确2-3种细胞移植后的存活、迁移、体内分布和功能重建情况，以及1-2种内源性干细胞的调控和动员机制；新发现影响细胞治疗效果的因素3-4项。

4.2人特定神经元亚型获得及移植

研究内容：

特定谱系人神经元亚型获得及长期安全性和有效性评价。

考核指标：

结合与疾病治疗相关的特定神经元亚型及其关键调控因子，建立3种以上神经谱系报告系统和谱系示踪系统；建立人多能干细胞向3种以上特定功能神经细胞亚型的高效分化体系及质控标准；结合灵长类模型，揭示特定神经元亚型对神经修复和重建的意义。

5. 基于干细胞的组织和器官功能修复

5.1基于干细胞的器官芯片

研究内容：

基于干细胞的心、肝、肾、胰等人器官芯片及其应用。

考核指标：

基于干细胞，建立2种以上具备生物传感和关键功能的重要人体类器官；建立2种以上的单个人体器官芯片系统，实现类器官仿生3D动态培养和多维度、高通量筛选；建立1-2种复合性人体器官芯片系统，模拟人体器官相互作用，并进行验证。

5.2基于工程化微环境的干细胞规模化培养系统

研究内容：

结合微环境仿生和物理、工程等领域新技术建立干细胞规模化扩增和分化体系，规模化、自动化、智能化制备功能细胞。

考核指标：

遴选适合干细胞培养的新型材料，针对造血干等3类干细胞，确定干细胞规模化扩增的物理学和生物学条件，开发配套的规模化扩增设备；明确干细胞大规模培养过程中多能干细胞的性状及其特点，揭示胞外信号感应体系、转录、表观遗传、代谢和功能等至少4个方面的适应性变化及调控机制；建立2-3类干细胞规模化扩增的技术参数、操作规范和质量控制标准，扩增干细胞，满足临床应用要求；建立一体化实现规模化诱导分化和功能细胞获取的技术系统，实现自动化、智能化。

5.3干细胞来源外泌体调控重要组织及器官功能修复

研究内容：

干细胞外泌体对脑、脊髓和眼等疾病的治疗及机制。

考核指标：

分析3类以上干细胞外泌体的成分，揭示外泌体形成与分泌的机制；发现2-3种外泌体在体内作用的靶细胞及靶细胞的应答机制，阐明其促进组织细胞再生和组织修复的机制；建立规模化生产性能稳定的干细胞外泌体的技术体系，形成行业标准规范；针对脑、脊髓和眼等系统各一种代表性疾病，评价特定外泌体用于治疗至少三种疾病的安全性和有效性。

6. 干细胞资源库*

6.1干细胞制剂及应用的标准化

研究内容：

依托临床级人多能干细胞资源库建立干细胞制剂关键技术及标准。

考核指标：

建立快速获得人类白细胞抗原（HLA）单倍型纯合多能干细胞的新技术；建立临床级多能干细胞分化及其他途径获得神经细胞、心肌细胞、间充质干细胞及血液细胞等4类细胞的标准化方案和质控标准，能为临床研究及多中心试验提供具有可比性的所需细胞类型；实现规模化扩增，形成4种干细胞制剂；针对神经、生殖系统的2-3种疾病，建立干细胞治疗上述疾病的细胞制备标准化方案；按国际标准化组织规范建立细胞存储、生产和应用的相关标准，制定细胞存储及制备的国家标准5-10项。

7. 利用动物模型进行干细胞临床前评估*

7.1干细胞的质量及评价

研究内容：

干细胞基因组稳定性及其对神经干细胞质量和功能的影响。

考核指标：

结合灵长类模型和人多能干细胞分化，发现5种以上调控基因组稳定性和细胞应答的关键因子；阐明3种以上神经干细胞特异的基因组稳定性维持机制和应答特征；揭示1-3个关于基因组稳定性影响干细胞质量和分化的新机制，并通过调控基因组稳定性获得临床级干细胞及其分化细胞。建立系列基因敲除、敲入等基因编辑及修饰的人多能干细胞系。结合脑卒中、中枢神经创伤、神经退行性变等3类人的重大神经疾病的非人灵长类模型，评价基因编辑及修饰后干细胞的质量以及体内功能重建情况。

8. 干细胞临床研究*

研究内容：

针对脑损伤、心血管、肾的某一种重大疾病，利用临床级干细胞产品进行细胞治疗的临床研究。

考核指标：

针对目标疾病，研制不少于1项干细胞产品并通过国家认可的机构认证；针对目标疾病进行系统的干细胞治疗安全性和有效性评价，并获得可支持进入临床研究阶段的临床前研究数据；在完成临床研究备案的基础上，开展规范的干细胞临床研究，建立干细胞、前体细胞或功能细胞移植治疗重大疾病的3种以上标准化方案。

特别要求：

干细胞临床研究必须在国家卫生计生委和食品药品监管总局或军委后勤保障部卫生局公布的备案干细胞临床研究机构中开展。

8.1干细胞脑内精准移植治疗脑损伤的临床研究

8.2心肌损伤类疾病的干细胞治疗临床研究

8.3某种肾疾病的干细胞治疗临床研究

“干细胞及转化研究”

试点专项形式审查条件要求

申报项目须符合以下形式审查条件要求。

1. 推荐程序和填写要求

（1）由指南规定的推荐单位在规定时间内出具推荐函。

（2）申报单位同一项目须通过单个推荐单位申报，不得多头申报和重复申报。

（3）项目申报书（包括预申报书和正式申报书，下同）内容与申报的指南方向基本相符。

（4）项目申报书及附件按格式要求填写完整。

2. 申报人应具备的资格条件

（1）项目及下设课题负责人应为1958年1月1日以后出生，具有高级职称或博士学位。

（2）青年科学家项目负责人应同时具有高级职称和博士学位，所有参加人员均为1983年1月1日以后出生。

（3）受聘于内地单位的外籍科学家及港、澳、台地区科学家可作为重点专项的项目（课题）负责人，全职受聘人员须由内地受聘单位提供全职受聘的有效证明，非全职受聘人员须由内地受聘单位和境外单位同时提供受聘的有效证明，并随纸质项目申报书一并报送。

（4）项目（课题）负责人限申报1个项目（课题）；国家重点基础研究发展计划（973计划，含重大科学研究计划）、国家高技术研究发展计划（863计划）、国家科技支撑计划、国家国际科技合作专项、国家重大科学仪器设备开发专项、公益性行业科研专项（以下简称“改革前计划”）以及国家科技重大专项、国家重点研发计划重点专项在研项目（含任务或课题）负责人不得牵头申报项目（课题）。

国家重点研发计划重点专项在研项目负责人（不含任务或课题）不得参与申报项目（课题）。

（5）特邀咨评委委员不能申报项目（课题）；参与重点专项实施方案或本年度项目指南编制的专家，不能申报该重点专项项目（课题）。

（6）在承担（或申请）国家科技计划项目中，没有严重不良信用记录或被记入“黑名单”。

（7）中央和地方各级政府的公务人员（包括行使科技计划管理职能的其他人员）不得申报项目（课题）。

3. 申报单位应具备的资格条件

（1）是在中国境内登记注册的科研院所、高等学校和企业等法人单位，政府机关不得作为申报单位进行申报。

（2）注册时间在2016年9月30日前。

（3）在承担（或申请）国家科技计划项目中，没有严重不良信用记录或被记入“黑名单”。

4. 本重点专项指南规定的其他形式审查条件要求

（1）项目执行期一般为5年。一般项目下设课题数原则上不超过4个，每个项目所含单位数控制在4个以内。

（2）青年科学家项目可参考重要支持方向组织项目申报，但不受研究内容和考核指标限制。

本专项形式审查责任人：卢姗、陈书安

“干细胞及转化研究”试点专项

2018年度指南编制专家组名单