“渐冻症”(肌萎缩侧索硬化症)是一种罕见的疾病，很多人甚至医务工作者对其并不熟悉，然而，它却被世界卫生组织列为五大绝症之一，与癌症和艾滋病齐名。一般中老年期发病，发病后通常3-5年因呼吸衰竭死亡。

　　这是一种罕见进行性神经退行性疾病，主要影响皮层、脑干和脊髓中的运动神经元，最终导致活动能力、肌肉控制能力、语言能力以及呼吸能力丧失。伟大的物理学家斯蒂芬·霍金是渐冻症的典型代表，京东前副总裁蔡磊依旧在努力和渐冻症进行斗争。

　　干细胞具有强大的再生修复、增殖分化能力，又被誉为“万能细胞”，在治疗多种神经退行性疾病中显示出令人惊喜的潜力。干细胞的特点使其能够分化成多种类型的细胞，包括神经细胞，从而有望修复受损的神经组织。科学家们也在持续探索研究用干细胞来治疗渐冻症。

　　霍金曾在有关干细胞的纪录片中表示，“医学界的新时代已经近在眼前，新时代里，人体任何疾病都可医治，全靠我们体内那些拥有异能的细胞，它们叫干细胞。”

　　哈佛大学干细胞先驱筹集9亿元研发治疗方案，应战渐冻症。QurAlis公司B轮融资获得了多家知名机构8800 万美元的投资，使公司募集资金总额达到1.355亿美元（约9.317亿人民币）。这些投资主要用于细胞药物研发，旨在“治愈" 肌萎缩性脊髓侧索硬化症。

　　目前，干细胞治疗渐冻症进展已经取得一定成果。2023年3月，意大利诺瓦拉东皮埃蒙特大学转化医学系神经科肌萎缩侧索硬化中心的研究人员在《细胞治疗》（CYTOTHERAPY）上发表了研究论文，间充质干细胞移植可明显延长肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的长期生存期。

　　这项事后分析旨在阐述间充质干细胞在ALS中的潜在长期作用，分析是基于该研究小组在2002年和2006年对ALS患者进行的两项1期临床试验的数据。在这两次连续的1期前瞻性、开放性、初步临床试验中，研究人员共招募了19名ALS患者。

　　在整个患病期间，研究人员对病人进行了跟踪随访。并针对每个患者，研究人员使用ENCALS生存预测模型来计算诊断时的预期生存。然后，将预测的疾病持续时间与观察到的存活率进行比较。结果显示，使用ENCALS模型，研究人员预测到了1例患者的短期存活、3例患者的中期存活、3例患者的长期存活和12例患者的极长期存活。

　　整个组的预测和观察生存期之间的差异是显著的，证明平均预测生存期为70.79个月(标准差[SD]，27.53)，实际的平均观察生存期为118.8个月(标准差，89.26) (P = 0.016)。换句话来说，相当于把生存期从不足6年提升到了10年，数据让人惊艳！

　　迄今为止，19名患者中还有4名患者仍然健在。作者认为该研究代表了对ALS患者的间充质干细胞移植存活率的首次非常长期的分析（最长长达20年），表明间充质干细胞治疗会减缓ALS的进展，并提高存活率。

　　尽管干细胞技术在渐冻症治疗领域仍处于早期阶段，但其前景令人鼓舞。随着进一步研究和临床试验的进行，我们有理由相信，干细胞技术将为更多渐冻症患者带来新的希望和治疗选择，为他们提供改善生活质量和延缓疾病进展的机会。

　　本文为科普性知识，仅供学习、交流，请勿用于商业用途。

　　参考资料：

　　1、新一轮ALS“冰桶挑战”来袭！哈佛干细胞先驱筹集9亿元应战 冉珊 动脉网 2023-03-27

　　2、Effect of mesenchymal stromal cell transplantation on long-term survival in amyotrophic lateral sclerosis, CYTOTHERAPY,2023.3.15

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